數(shù)月前，一名來自馬耳他的失明青年遠赴湖北十堰太和醫(yī)院，在湖北科投旗下光谷健康投投資藥企——紐福斯生物科技有限公司（以下簡稱“紐福斯生物”）所研發(fā)的眼科基因治療藥物NFS-02的幫助下，完成了基因注射治療，有望在不久后重獲光明。
這名馬耳他青年所患的Leber遺傳性視神經(jīng)病變（Leber’s Hereditary Optic Neuropathy, 以下簡稱LHON）為眼科罕見病，多發(fā)病于14-21歲間的男性，患者在短期內視力受損，嚴重者無法正常生活。在全球范圍內，有近70萬名患者飽受LHON的困擾。
紐福斯生物是中國首家眼科基因治療公司，公司核心產(chǎn)品NFS-01是首個獲得中美兩國臨床試驗許可的中國眼科基因治療新藥。NFS-02是該公司的第二款新藥，旨在治療ND1基因突變引起的Leber遺傳性視神經(jīng)病變(ND1-LHON)，是目前全球唯一在研針對該疾病的療法。
今年8月，紐福斯生物宣布完成近7億元人民幣C+輪融資，光谷健康投聯(lián)合長江招銀等投資機構參與本輪投資。這是國內基因治療企業(yè)今年獲得的最大一筆融資，也是唯一的一筆C+輪融資，所獲款項將用于核心產(chǎn)品臨床試驗的持續(xù)推進，以及紐福斯生物的研發(fā)能力提升和產(chǎn)品管線拓展。
光谷健康投是湖北科投旗下從事生物醫(yī)藥投資的專業(yè)平臺，成立于2020年10月，注冊資本25億元，管理資產(chǎn)規(guī)模超20億元。長期以來立足光谷、輻射全國，布局聯(lián)影醫(yī)療、華大智造、武漢生物樣本庫、友芝友生物等頭部生命健康產(chǎn)業(yè)項目投資，有效助力光谷建設萬億級生命大健康產(chǎn)業(yè)集群。醫(yī)生創(chuàng)業(yè)攻堅眼科罕見病
“基因治療眼遺傳疾病，通俗來說就是缺什么補什么?！?/p>
紐福斯生物專注眼科疾病的體內基因治療，公司創(chuàng)始人、董事長李斌介紹，基因治療是生命科學領域未來最為重要的方向之一，眼睛是一個密閉的球體，有許多基因突變所致遺傳病與眼科疾病相關，因此，基因療法也是公認的治療眼科遺傳病的有效療法。
紐福斯生物成立于2016年，但李斌與基因治療的故事要從2002年說起。這一年，在意識到“很多眼科疾病是臨床解決不了的”之后，華中科技大學同濟醫(yī)學院眼科學博士李斌前往中山大學分子醫(yī)學中心學習基因治療技術。
“基因治療眼遺傳疾病是一把鑰匙開一把鎖，我既懂基因治療這把鑰匙，又懂疾病這把鎖，就更容易找到合適的鑰匙?！?007年回到武漢同濟醫(yī)院后，李斌于次年正式確定將LHON作為自己的攻堅方向，并在2011年發(fā)起全球首個基因治療LHON臨床試驗。
李斌說，成立紐福斯生物是“自然而然的選擇”。在他的一篇關于LHON基因治療的研究文章發(fā)表后，一大批患者蜂擁而至，來尋求黑暗世界里的一絲曙光。
“十幾歲的小孩，突然間雙眼都看不見，病人和家庭都非常痛苦，我心里也很難受?！崩畋蠡貞?，受臨床實驗有限名額的限制，并不是所有患者都有機會接受治療，“所以我覺得我應該成立一個公司，把它做成藥，讓病人有治療方法?！?/p>
產(chǎn)品瞄準“全球首創(chuàng)”
目前，紐福斯生物的首款產(chǎn)品NFS-01成為國內首個完成3期臨床試驗患者入組的基因治療藥物，在美國的臨床試驗也順利推進。這也意味著這款全球首創(chuàng)眼科基因治療藥物距離上市再近一步。
不久前，紐福斯公布此前接受NFS-01治療的10位阿根廷患者均獲得了不同程度的視力提升。在完成5年隨訪的9位患者中，6人給藥眼視力改善顯著，均超過0.3LogMAR，且期間一直保持了視力的獲益，學習和生活質量獲得了根本性的改善。
“創(chuàng)業(yè)需要堅守、定力和全身心投入?！痹诶畋罂磥?，新藥研發(fā)存在周期長、費用高和成功率低等特點，每一款新藥的誕生都異常艱難，要經(jīng)歷漫長的黑夜。NFS-01有望在明年年底上市，“終于看到曙光?！睋?jù)了解，除武漢總部外，紐福斯生物在上海、蘇州以及美國圣地亞哥設立公司分部。其中，作為紐福斯生物的基因治療獨立商業(yè)化生產(chǎn)基地，于2021年落成的新工廠投資逾兩億元，符合美國、歐盟等多項國際標準。
李斌表示，未來，紐福斯生物會進行眼科常見病研究，“希望也相信未來中國的基因藥物能夠造福全球眼科患者，幫助他們重拾美好視界?！?/p>
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