園區(qū)企業(yè)|國(guó)內(nèi)首個(gè)！園區(qū)藥企創(chuàng)新抗癌藥獲批臨床試驗(yàn)，有望兩年內(nèi)上市

最近120萬(wàn)元一針的抗癌藥引發(fā)關(guān)注。細(xì)胞免疫療法在血液腫瘤領(lǐng)域是國(guó)際前沿的治療方法，其創(chuàng)新藥的研發(fā)競(jìng)爭(zhēng)激烈。園區(qū)藥企在其中一個(gè)賽道上，拿到唯一的國(guó)家臨床試驗(yàn)批件，新藥有望明年底或后年上市。

園區(qū)藥企拿到臨床試驗(yàn)批件

新藥有望明后年上市

價(jià)格高昂，賽道擁擠，是現(xiàn)在CAR-T相關(guān)創(chuàng)新藥的現(xiàn)狀。

武漢波睿達(dá)生物科技有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“波睿達(dá)”）位于光谷生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園加速器三期，收到的國(guó)家藥品監(jiān)管局下發(fā)臨床試驗(yàn)通知書(shū)批準(zhǔn)其對(duì)18歲—70歲、CD30這個(gè)靶點(diǎn)上復(fù)發(fā)及難治性血液腫瘤患者開(kāi)展臨床試驗(yàn)。?

武漢波睿達(dá)生物科技有限公司，技術(shù)人員正在查看液氮罐內(nèi)保存的細(xì)胞

據(jù)公開(kāi)數(shù)據(jù)，中國(guó)目前有475項(xiàng)關(guān)于CAR-T的研究，超過(guò)美國(guó)的279項(xiàng)。截至目前，中國(guó)已有358個(gè)正在進(jìn)行的CAR-T臨床試驗(yàn)。查詢(xún)“藥物臨床試驗(yàn)登記與信息公示平臺(tái)”發(fā)現(xiàn)，CD30這個(gè)靶點(diǎn)上CAR-T臨床試驗(yàn)僅波睿達(dá)一家。

“我們正開(kāi)始臨床試驗(yàn)。”波睿達(dá)負(fù)責(zé)人、武漢科技大學(xué)生命科學(xué)與健康學(xué)院院長(zhǎng)張同存介紹，順利的話，明年底到后年，新藥就有望上市。

通常臨床試驗(yàn)要進(jìn)行3期，新藥才能上市，對(duì)于抗腫瘤創(chuàng)新藥，國(guó)家藥監(jiān)局審批給予綠色通道，完成2期臨床就可批準(zhǔn)有條件上市。美國(guó)此類(lèi)創(chuàng)新藥也是這一模式上市。

企業(yè)采取了差異化申報(bào)，從源頭上創(chuàng)新，選擇更新穎的CD30靶點(diǎn)申報(bào)。除了CD30，CD99也被認(rèn)為是有希望的治療靶點(diǎn)，波睿達(dá)已經(jīng)獲得該靶點(diǎn)國(guó)內(nèi)專(zhuān)利，目前正在申請(qǐng)國(guó)際專(zhuān)利。

為什么這個(gè)“藥”這么貴？張同存介紹，前期研發(fā)成本，治療中檢測(cè)費(fèi)用，個(gè)性化的定制，高價(jià)值專(zhuān)利保護(hù)費(fèi)用等，都會(huì)推高藥價(jià)。

以波睿達(dá)為例，從2014年開(kāi)始，企業(yè)經(jīng)歷了7年的CAR-T探索之路，前期投入已經(jīng)過(guò)億，還沒(méi)有一種關(guān)于CAR-T的產(chǎn)品真正上市。但張同存充滿(mǎn)信心，“藥品研發(fā)是公認(rèn)的高風(fēng)險(xiǎn)高投入行業(yè)，這也是中國(guó)創(chuàng)新藥必經(jīng)的過(guò)程。”

國(guó)外此類(lèi)藥價(jià)格更高，如諾華研發(fā)的治療白血病CAR-T產(chǎn)品定價(jià)為47.5萬(wàn)美元，折合人民幣約306萬(wàn)元。

波睿達(dá)目前已發(fā)展成光谷的小巨人企業(yè)，也是武漢上市銀種子企業(yè)，正在進(jìn)行B輪融資。

創(chuàng)新藥持續(xù)國(guó)產(chǎn)化

帶來(lái)降價(jià)空間

創(chuàng)新藥國(guó)產(chǎn)化，相應(yīng)成本也會(huì)大為降低。比如對(duì)T淋巴細(xì)胞進(jìn)行基因改造，要用到慢病毒，這種慢病毒從英國(guó)進(jìn)口需要2.2萬(wàn)美元，企業(yè)自己生產(chǎn)，只需要300多元人民幣。

據(jù)悉，國(guó)內(nèi)目前至少有7個(gè)關(guān)于CAR-T的技術(shù)產(chǎn)品正在進(jìn)行2期臨床試驗(yàn)。

張同存估計(jì)，明年下半年到后年，會(huì)有一批CAR-T國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥上市。隨著國(guó)產(chǎn)藥進(jìn)步，再加上醫(yī)保或商業(yè)保險(xiǎn)的參與，像這樣120萬(wàn)元一針的抗癌藥后續(xù)會(huì)有較大的降價(jià)空間。

藥明巨諾生物科技有限公司在招股說(shuō)明書(shū)中披露，未來(lái)中國(guó)的CAR-T療法市場(chǎng)規(guī)模將持續(xù)擴(kuò)張，預(yù)計(jì)2024年中國(guó)CAR-T療法市場(chǎng)規(guī)模將達(dá)到54億元，2030年將達(dá)243億元。

武漢對(duì)張同存而言，是半個(gè)家鄉(xiāng)。他是山東人，大學(xué)時(shí)光在武漢度過(guò)，妻子也是湖北人。

這些年，從在光谷創(chuàng)辦企業(yè)，到企業(yè)成長(zhǎng)為小巨人，籌備上市，每一步，武漢都讓他感覺(jué)到溫暖與支持。

“創(chuàng)新藥會(huì)付出很高的成本，但最終是為了讓患者得到有效可及的治療?！睆埻姹硎?。

武漢波睿達(dá)生物科技有限公司成立于2014年9月，注冊(cè)資本為4007.7047萬(wàn)元。波睿達(dá)生物致力于嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）技術(shù)的開(kāi)發(fā)和產(chǎn)業(yè)化，目前擁有CD19、CD20、CD22、CD30、CD33、BCMA、HIV等多項(xiàng)自主研發(fā)的CAR-T免疫細(xì)胞治療技術(shù)，其中CAR-HIV治療感染性HIV技術(shù)已獲國(guó)家專(zhuān)利授權(quán)，在CAR質(zhì)粒制品的制備、慢病毒制品的制備、CAR-T細(xì)胞制品的制備、臨床應(yīng)用等方面擁有符合藥品生產(chǎn)的標(biāo)準(zhǔn)化操作工藝流程，并已在華中科技大學(xué)附屬同濟(jì)醫(yī)院、徐州醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院、廣西醫(yī)科大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院、武漢疾病救治中心等醫(yī)院開(kāi)展了針對(duì)惡性血液腫瘤、感染性HIV的臨床試驗(yàn)研究370余例。

波睿達(dá)生物目前在生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園加速器三期擁有6000多平米的科研基地和中試車(chē)間，通過(guò)引進(jìn)高新技術(shù)設(shè)備，配備了高標(biāo)準(zhǔn)GMP質(zhì)粒生產(chǎn)車(chē)間、病毒生產(chǎn)車(chē)間、細(xì)胞生產(chǎn)車(chē)間、理化實(shí)驗(yàn)室等，建立了符合藥品生產(chǎn)的標(biāo)準(zhǔn)化操作流程和質(zhì)量體系。